Медицинский центр университета Ханьянг, Разработка «генно-корректирующей клеточной терапии»... надежда для пациентов с трудноизлечимыми генетическими заболеваниями

Исследовательская группа под руководством профессора Чхве Донг Хо (слева) Медицинского центра университета Ханьянг и профессора Пэ Санг Су (справа) факультета химии университета Ханьянг разработала «генно-модифицирующую клеточную терапию». / Фото предоставлено Медицинским центром университета Ханьянг 

Разработана «генно-модифицированная клеточная терапия», эффективная в лечении трудноизлечимых генетических заболеваний, в том числе «тирозинемии», способной вызвать развитие различного рода патологии в печени, центральной нервной системе, почках, а также повысить вероятность развития рака печени. 

В настоящее время, действенные методы лечения большинства трудноизлечимых генетических заболеваний отсутствуют, а лечение, в основном, направлено не на полное излечение, а на замедление скорости прогрессирования заболевания или поддержание на текущем уровне. В последнее время появилась, так называемая, генная терапия, в соответствии с которой, генетические ножницы вживаются в живой организм в целях фундаментального разрешения проблемы. Тем не менее, существуют риски, которые могут возникнуть в процессе использования вируса в качестве носителя для инъекции и так называемый «эффект таргетного отторжения» вследствие чрезмерной экспрессии генетических ножниц. 

Соответственно, совместная исследовательская группа под руководством профессора хирургии Чхве Донг Хо хирургического отделения Медицинского центра университета Ханьянг и профессора Пэ Санг Су факультета химии университета Ханьянг представила метод генно-модифицированной клеточной терапии», который позволяет извлекать клетки животной модели трудноизлечимых генетических заболеваний, генетически модифицировать in vitro, а затем вновь трансплантировать животной модели. Это метод получения клеток-предшественников печени и стволовых клеток, вызывающих трудноизлечимые генетические заболевания с помощью низкомолекулярных соединений, коррекции мутировавших генов с помощью базовой коррекции и технологии первичной коррекции, а затем их трансплантации обратно в живой организм.